VERTEX RICEVE IL PARERE POSITIVO DEL CHMP PER SYMKEVI®
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’EMA (European Medicines Agency) ha rilasciato un parere positivo per SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) nell’ambito di un regime di associazione con ivacaftor (KALYDECO®) per il trattamento di persone con fibrosi cistica dai 12 anni di età in su e con due copie della mutazione F508del del gene CFTR, oppure con una copia della mutazione F508del associata ad una delle seguenti 14 mutazioni in cui la proteina CFTR mostra attività residua: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A-G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G-A, 3272-26A-G, and3849+10kbC-T.
Se verrà concessa l’Autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea (CE), tezacaftor/ivacaftor sarà usato in combinazione con ivacaftor, e sarà il primo farmaco utilizzato per trattare il difetto della proteina CFTR nei pazienti con fibrosi cistica con una copia della mutazione F508del associata ad una delle 14 sopracitate mutazioni che determinano attività residua di CTFR. Tezacaftor/ivacaftor rappresenta anche una nuova opzione terapeutica per un significativo numero di persone affette da fibrosi cistica con due copie della mutazione F508del.
La richiesta di autorizzazione regolatoria è supportata dai risultati di due studi registrativi di fase III, EVOLVE ed EXPAND, pubblicati sul New England Journal of Medicine nel novembre 2017. Questi risultati hanno dimostrato, in diverse popolazioni di pazienti con fibrosi cistica, che il trattamento con tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor fornisce una serie di benefici, inclusi miglioramenti statisticamente significativi della funzionalità polmonare, come determinato dalla variazione assoluta rispetto al basale della ppFEV1 (percentuale predetta del volume espiratorio massimo in un secondo) , con un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato e in assenza di un aumento degli eventi avversi respiratori rispetto al placebo. Le reazioni avverse più comuni nei pazienti che hanno ricevuto tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor nel corso degli studi clinici di fase III (dati aggregati e controllati verso placebo) sono state mal di testa e nasofaringite.
Tezacaftor/ivacaftor in combinazione con ivacaftor è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA) nel febbraio 2018, e dall’Health Canada nel mese di giugno dello stesso anno. Negli Stati Uniti e in Canada il prodotto medicinale viene commercializzato con il nome di SYMDEKO®.