Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia l’accettazione da parte dell’FDA della Domanda di Nuovo Farmaco per Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor un trattamento combinato triplo di nuova generazione per la Fibrosi Cistica
Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha accettato la sua New Drug Application per la terapia sperimentale di combinazione tripla una volta al giorno vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (tripla vanza) per le persone affette da fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 6 anni, che presentano almeno una mutazione F508del o un’altra mutazione responsiva nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) responsiva alla tripla vanza.
Vertex ha utilizzato un voucher di revisione prioritaria per questa presentazione, riducendo il tempo di revisione da 10 mesi a 6 mesi, con una conseguente data di azione target del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 2 gennaio 2025.
Vertex ha anche ricevuto la convalida della sua domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) da parte dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’UE per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni.
L’azienda ha presentato la domanda anche in Canada, Australia, Svizzera e Regno Unito.