Vertex annuncia l’approvazione da parte dell’FDA della sperimentazione clinica per la terapia VX-522
Con un comunicato stampa diffuso in data 13.12.2022, Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la FDA – Food and Drug Organization, l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei farmaci, ha approvato la partenza della sperimentazione clinica della terapia VX-522 a base di mRNA per via inalatoria. La terapia mira a trattare la causa alla base della fibrosi cistica nelle circa 5.000 persone che, a livello globale, non possono beneficiare di un modulatore della CFTR. La casa farmaceutica prevede di avviare la sperimentazione a dose singola crescente per VX-522 nelle prossime settimane, attraverso l’inalazione di un mRNA CFTR incapsulato da una nanoparticella lipidica. Una volta consegnato alle cellule polmonari bersaglio, l’mRNA è progettato per produrre copie funzionali della proteina CFTR. VX-522 è il frutto della collaborazione tra Vertex e Moderna, di cui si è parlato anche nel corso del X Forum Italiano sulla Fibrosi Cistica. Proprio in quell’occasione Fredrick Van Goor, Vice Presidente e Direttore Ricerca Fibrosi Cistica di Vertex, ripercorrendo in un video le tappe dello sviluppo dei modulatori, aveva annunciato che il lavoro di ricerca sarebbe proseguito per trovare una terapia anche per le mutazioni attualmente non rispondenti ai modulatori e che entro la fine dell’anno sarebbe stata depositata la richiesta per la sperimentazione della terapia.
In allegato il comunicato stampa diffuso da Vertex Pharmaceuticals