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Trikafta, il quarto farmaco per trattare la fibrosi cistica, viene approvato negli Stati Uniti e dato in uso compassionevole nel resto del mondo in attesa dell’approvazione degli enti regolatori.

In Italia è previsto il ricorso al cosiddetto “uso compassionevole” (D.M. 7 settembre 2017)  in pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche, o nel caso in cui il paziente non possa essere incluso in una sperimentazione clinica o, ai fini della continuità terapeutica, per pazienti già trattati con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione clinica almeno di fase II conclusa.

Ai sensi dell’art. 4 comma 1 lettera h) del D.M. 07/09/2017 la richiesta del medicinale può essere formulata solo ed esclusivamente dal medico con assunzione di responsabilità al trattamento secondo protocollo.

I programmi di accesso per l’uso compassionevole di Trikafta sono 2:

1. A) pazienti DF 508/DF508 già in terapia con Orkambi o Simkevi che non hanno ottenuto i benefici attesi;
2. B) pazienti con DF508/minimal function, studio strutturato come studio osservazionale con scheda rilevamento dati. Criteri di inclusione maggiore/uguale 12 anni, in condizioni di particolare gravità, FEV1<40%, o in lista tx.

Considerando i 2 programmi, circa 40 pz in Italia già assumono il farmaco o lo stanno per iniziare avendo già ottenuto parere favorevole da commissione apposita di Vertex.

Si ricorda che solo i medici dei Centri di Cura FC possono stabilire, sulla base dell’andamento clinico, quali pazienti possono essere candidati all’uso compassionevole. Di conseguenza, gli stessi medici trasmettono i dati clinici dei pazienti alla Commissione Vertex, cui spetta la decisione finale per la concessione del farmaco.

A cura della Professoressa Serena Quattrucci, Consulente Scientifico LIFC