Sottoposta ad EMA la richiesta per l’indicazione estesa di Kaftrio
La casa farmaceutica Vertex ha annunciato che l’Agenzia europea per i medicinali-EMA ha convalidato una domanda di autorizzazione per l’indicazione estesa di Kaftrio in combinazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con almeno una copia della mutazione F508del accompagnata da una seconda mutazione gating oppure una mutazione con funzione residua.
La richiesta è supportata dai risultati positivi dello studio globale di Fase III con Kaftrio, annunciato a luglio 2020. La domanda sarà ora esaminata dal Comitato per i medicinali per uso umano-CHMP, che emetterà un parere alla Commissione Europea per quanto riguarda la potenziale approvazione per questi pazienti.
La richiesta di Vertex Pharmaceuticals va nella direzione auspicata dalle tre organizzazioni, LIFC, SIFC, FFC, che si stanno adoperando per l’approvazione del farmaco in Italia.
Kaftrio in combinazione con ivacaftor è attualmente approvato in Europa per il trattamento di persone con FC di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, o due mutazioni F508del nel gene CFTR.
Il comunicato stampa ufficiale è disponibile qui