Riportiamo i contenuti del Comunicato stampa di CF Europe riguardo alla domanda di estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per KAFTRIO® in combinazione con Ivacaftor per includere persone affette da fibrosi cistica con mutazioni rare reattive
CF Europe ha sollecitato il CHMP (Committee for Medical Products for Human Use) dell’European Medicines Agency (EMA) una risposta in merito all’allargamento del Kaftrio a tutte le persone con fibrosi cistica, indipendentemente dalle varianti genetiche. Durante un recente incontro del Comitato Scientifico Consultivo, Audrey Chansard si è fatto portavoce dei pazienti FC e, supportato da una lettera di CF Europe, ha sottolineato l’urgenza della questione e una risposta di EMA in merito.
Attualmente, molti pazienti con fibrosi cistica sono esclusi dall’accesso al farmaco a causa dei criteri di approvazione basati sulle varianti genetiche. Gli studi, incluso quello francese condotto dal Professor Pierre-Régis Burgel, hanno dimostrato che oltre il 50% dei pazienti con varianti non indicate, traggono beneficio da Kaftrio. CF Europe sostiene un approccio incentrato sul paziente, valutando le risposte funzionali a livello della proteina CFTR.
CF Europe chiede all’EMA e al CHMP di accelerare l’accesso a Kaftrio per un numero maggiore di pazienti. Ogni giorno di ritardo ha un impatto enorme sulle vite di queste persone.