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Si riporta di seguito una sintesi del comunicato stampa diffuso dalla casa farmaceutica Vertex relativamente ai risultati degli studi di Fase III di VX-445 in triplice combinazione con tezacaftor e ivacaftor in persone con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima e in persone con due mutazioni F508del. I dettagli dei due studi e risultati di efficacia e sicurezza sono disponibili nel comunicato stampa integrale allegato.

È del 14 giugno l’annuncio della casa farmaceutica Vertex di aver selezionato la tripla combinazione composta dal correttore di nuova generazione VX-445 (elexacaftor), abbinato a tezacaftor eivacaftor, da sottoporre per l’approvazione agli enti regolatori, indicato per persone di età pari o superiore ai 12 anni con Fibrosi Cistica (FC). I dati definitivi inclusi nel dossier che verrà presentato alle autorità regolatorie, sono stati annunciati giovedì 30 maggio e derivano da uno studio di Fase III di 24 settimane in persone con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima e da uno studio di Fase III di 4 settimane in persone con due mutazioni F508del. Vertex aveva annunciato in precedenza che entrambi questi studi di Fase III hanno soddisfatto i loro endpoint primari e giovedì scorso ha diffuso i risultati finali di questi studi, inclusi quelli relativi agli endpoint secondari e ai dati di sicurezza.

Vertex prevede di presentare domanda di registrazione per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti nel terzo trimestre 2019 e una domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) all’Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel quarto trimestre del 2019, basandosi su questi dati emersi in persone con FC, di età pari o superiore a 12 anni, che hanno una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, e in persone con due mutazioni di F508del.