Newsletter HIT – CF Europe
Riportiamo i contenuti della newsletter di Settembre 2024 trasmessa da CF Europe, che trovate in allegato nella versione originale in lingua inglese
Il progetto HIT-CF Europe mira a fornire nuove opzioni terapeutiche alle persone affette da fibrosi cistica con profili genetici ultra-rari. Il progetto valuterà l’efficacia e la sicurezza di candidati farmaci forniti dalle aziende farmaceutiche che collaborano al progetto in pazienti selezionati attraverso test preliminari in laboratorio sui loro mini-intestini (detti anche organoidi).
L’arruolamento per lo studio CHOICES è a pieno regime
Speriamo che abbiate trascorso un’estate rilassante e abbiate avuto l’opportunità di passare del tempo con i vostri cari. Durante i mesi estivi, il team dello studio CHOICES e il personale dei siti locali di studio hanno lavorato intensamente. Al momento, 11 persone sono state arruolate nello studio CHOICES. “Arruolate” significa che stanno assumendo il farmaco attivo o il placebo. Altri 5 sono stati sottoposti a screening. “Sottoposti a screening” significa che tutti gli esami necessari sono stati completati e i partecipanti sono pronti per iniziare il “trial”. Il grafico a sinistra, o “grafico a torta”, rappresenta le 52 persone che devono essere arruolate nello studio CHOICES. In blu, si vedono quelle già arruolate, in arancione quelle sottoposte a screening e pronte per l’arruolamento, e in grigio i partecipanti previsti, ma non ancora sottoposti a screening. Attualmente, lo studio CHOICES è in corso in 10 siti di studio in 7 paesi: Belgio, Francia, Italia, Paesi Bassi, Germania, Svezia e Regno Unito. Nel grafico a destra, vedete quanti partecipanti sono stati arruolati (sfumature di blu) e quanti sono stati sottoposti a screening (sfumature di arancione) per paese.
Attenzione a tutti i partecipanti HIT-CF: nuovo consenso per la biobanca degli organoidi
All’inizio del progetto HIT-CF, ti è stata eseguita una biopsia rettale. Hai dato il tuo consenso, o permesso, per coltivare organoidi a partire da questa biopsia e per utilizzare e conservare questi organoidi per la durata del progetto. Diversi composti farmaceutici sono stati testati su questi organoidi, il che ci ha permesso di avviare lo studio CHOICES. A livello mondiale, un numero crescente di persone con fibrosi cistica (FC) può essere trattato con nuovi farmaci. Tuttavia, ancora un numero importante di persone con FC non ha tuttora opportunità di trattamento. Per questo motivo, ulteriori studi vengono condotti in tutto il mondo da ricercatori e aziende farmaceutiche. I tuoi organoidi possono essere molto importanti per testare nuove terapie in futuro.
Il consenso che hai dato è valido solo per la durata del progetto HIT-CF. Entro la fine del 2024, il progetto HIT-CF nella sua forma attuale, terminerà. Questo significa che dovremmo distruggere i tuoi organoidi se non verranno intraprese ulteriori azioni.
Fortunatamente, abbiamo trovato un modo per mantenere i tuoi organoidi disponibili per futuri studi conservandoli in una nuova Biobanca Europea di Cellule Staminali per la Fibrosi Cistica. Questo significa però che dovrai firmare un nuovo consenso informato; altrimenti, i tuoi organoidi verranno comunque distrutti.
Come posso dare nuovamente il consenso?
Semplicemente inviando un’email a HITCF@umcutrecht.nl con uno dei seguenti messaggi:
- Sì, sono interessato a mantenere i miei organoidi disponibili, oppure
- No, non sono interessato, per favore distruggete i miei organoidi.
Se indichi di essere interessato, ti invieremo una lettera con tutte le informazioni necessarie e un nuovo modulo di consenso. Dopo che avremo ricevuto il nuovo modulo di consenso, conserveremo i tuoi organoidi nella nuova biobanca. Altrimenti, li distruggeremo secondo le tue indicazioni. Se senti di aver bisogno di ulteriori informazioni prima di prendere una decisione informata, ti invitiamo a scrivere le tue domande e inviarle a HITCF@umcutrecht.nl.
Potresti aver già ricevuto queste informazioni anche dal tuo medico esperto in fibrosi cistica. Sentiti libero di discuterne anche con lui o lei.
Buone notizie: il trial ReCode mRNA sta arruolando partecipanti!
Come menzionato nella newsletter di febbraio, i partecipanti a HIT CF che non sono stati selezionati per lo studio CHOICES avranno la possibilità di partecipare a un altro studio. ReCode Therapeutics ha sviluppato una terapia sperimentale inalatoria basata su mRNA per persone con FC e con mutazioni rare, incluse le (è la stessa categoria di mutazioni che può essere scritta in due modi) L’mRNA, ovvero RNA messaggero, contiene istruzioni per indicare alle nostre cellule come produrre una proteina, come il canale CFTR. L’mRNA non è in grado di alterare o modificare il patrimonio genetico di una persona (DNA). Nelle persone con FC, la proteina CFTR non funziona correttamente o è completamente assente. Fornendo copie corrette di mRNA CFTR alle cellule polmonari, questo problema può essere superato, e le cellule possono ricominciare a produrre canali CFTR funzionanti.
L’innovativa terapia basata su mRNA da inalare, che attualmente si chiama RCT2100, viene testata per la prima volta in persone con FC. Questo processo è conosciuto come uno studio di fase 1. Uno studio di fase 1 si concentra principalmente nel trovare il dosaggio corretto del farmaco e nel valutare la sicurezza. I partecipanti a uno studio di fase 1 potrebbero non ottenere benefici personali dal trattamento, ma questo non è lo scopo principale in questa fase. Inoltre, non è garantito che i partecipanti possano automaticamente prendere parte alle fasi successive dello studio focalizzato sull’approfondimento dell’efficacia dello studio stesso. Tuttavia, questa fase è molto importante, se non la più importante della ricerca clinica. Senza sufficienti dati sulla sicurezza, il farmaco sperimentale non può progredire alla fase successiva. Pertanto, è fondamentale trovare un numero sufficiente di partecipanti.
Durante lo studio, i ricercatori vogliono determinare quanto RCT2100 possa essere somministrato, se RCT2100 sia ben tollerato, come il corpo utilizzi RCT2100 e come RCT2100 influisca sul corpo. Per fare ciò, verranno testate diverse dosi di RCT2100. Ogni partecipante riceverà la terapia sperimentale; in questa parte dello studio non c’è un gruppo di controllo che riceve un placebo o un farmaco fittizio.
Questa estate, ReCode ha ottenuto l’approvazione per condurre lo studio in Europa e ora stanno cercando partecipanti. Partecipare a questo studio significa dover visitare il centro dello studio circa 17 volte e richiede prelievi di sangue, test della funzione polmonare e/o altre misurazioni. Lo studio si svolgerà nei Paesi Bassi (Utrecht), Francia (Parigi Necker, Tolosa e Montpellier) e Regno Unito (Leeds, King’s College Hospital di Londra, Nottingham, Southampton, Cambridge e Birmingham). Se non vivi in uno di questi paesi, puoi comunque partecipare se sei in grado e disponibile a recarti in uno dei siti di studio. Per maggiori informazioni, tu o il tuo medico FC potete contattare il team HIT-CF via HIT-CF@umcutrecht.nl.