Newsletter HIT – CF Europe
Riportiamo i contenuti della newsletter di Luglio 2024 trasmessa da CF Europe, che trovate in allegato nella versione originale in lingua inglese
Il progetto HIT-CF Europe mira a fornire nuove opzioni terapeutiche alle persone affette da fibrosi cistica con profili genetici ultra-rari. Il progetto valuterà l’efficacia e la sicurezza di candidati farmaci forniti dalle aziende farmaceutiche che collaborano al progetto in pazienti selezionati attraverso test preliminari in laboratorio sui loro mini-intestini (detti anche organoidi).
Lo storico trial CHOICES è finalmente iniziato!
La sperimentazione CHOICES è finalmente iniziata! Il 3 giugno, a Utrecht, nei Paesi Bassi, il primo partecipante è stato arruolato nella sperimentazione CHOICES e ha iniziato questo incredibile viaggio con noi. CHOICES è uno studio in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno se viene somministrato il farmaco attivo o un placebo. CHOICES è anche uno studio crossover. Questo comporta che, dopo un periodo di trattamento iniziale di 8 settimane con il farmaco attivo o il placebo e un periodo di interruzione del farmaco (washout) consecutivo di 8 settimane (per assicurarsi che eventuali effetti a lungo termine del farmaco siano scomparsi), i partecipanti vengono scambiati con il placebo o il farmaco attivo, rispettivamente. Ciò significa che a ogni partecipante sono garantite 8 settimane di farmaco attivo e che ogni partecipante può fungere da popolazione controllo. Come promemoria, in CHOICES stiamo investigando la sicurezza e l’efficacia di una combinazione di modulatori tripli di Fair Therapeutics, chiamata Diponecaftor, composta da un potenziatore, Dirocaftor, un correttore, Posenacaftor, e un amplificatore, Nesolicaftor.
CHOICES mira ad arruolare 52 partecipanti HIT CF nei prossimi mesi.
Per ottenere informazioni sufficienti sulla sicurezza e l’efficacia di Diponecaftor, abbiamo bisogno che 52 persone partecipino e completino CHOICES. Queste persone sono selezionate in base al loro screening di organoidi: 26 cosiddetti “high responders”, i cui organoidi hanno risposto bene alla tripla combinazione, e 26 persone selezionate casualmente con una varietà di risposte agli organoidi. Molto importante, questi partecipanti non sanno come hanno risposto i loro organoidi. CHOICES sarà condotto nei seguenti paesi: Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Portogallo, Spagna, Svezia e Regno Unito.
A che punto siamo ora? 2 persone sono state arruolate (il che significa che stanno assumendo il farmaco attivo o il placebo), 1 persona è stata sottoposta a screening (il che significa che tutti gli esami necessari sono stati eseguiti e i partecipanti sono pronti per iniziare il trial) e 49 persone sono previste per una visita di screening. Se tutto va bene, CHOICES terminerà entro la primavera del 2025.