LUCI ED OMBRE SULL’ USO COMPASSIONEVOLE DI TRIKAFTA
A seguito delle numerose e legittime richieste pervenute da familiari e pazienti relativamente all’uso compassionevole del farmaco Trikafta, LIFC si è confrontata con la casa farmaceutica Vertex per conoscere la sua politica e rassicurare pazienti e famiglie.
È importante innanzitutto ricordare che la richiesta di accesso al programma compassionevole può essere presentata solo ed esclusivamente dal medico del Centro il quale sarà informato sull’accoglimento o sul rifiuto della stessa. Per la Legge sulla Privacy, le relative motivazioni saranno comunicate solo al medico di riferimento. In sede di incontro, la casa farmaceutica Vertex ha inoltre garantito a LIFC che, entro 2 settimane dallo stesso, i clinici riceveranno riscontro sull’esito delle richieste, precisando che a seguito di una prima valutazione negativa, in caso di aggravamento del quadro clinico del paziente escluso, può essere presentata una seconda richiesta.
Tutte le richieste, previa approvazione da parte del comitato etico, sono trasmesse da Vertex Italia ad una commissione internazionale che le valuta a livello globale e in ordine di ricezione.
È fondamentale sottolineare che non esiste un limite temporale né tantomeno un tetto sul numero massimo di pazienti che vi possono accedere.
LIFC ha aperto un tavolo di confronto con le autorità sanitarie nazionali (AIFA e Ministero della Salute) per sensibilizzarle sui risultati del farmaco e sull’importanza di renderlo disponibile in Italia a seguito dell’approvazione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali-EMA.