L’ECFS e CF Europe uniscono le forze per sollecitare l’EMA ad ampliare l’accesso a Kaftrio per le persone affette da fibrosi cistica in Europa
Condividiamo un aggiornamento giunto da ECFS e CF Europe.
La Società Europea della Fibrosi Cistica (ECFS) e Cystic Fibrosis Europe (CFE) hanno presentato congiuntamente un’ulteriore richiesta all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) finalizzata all’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per KAFTRIO® in combinazione con Ivacaftor per includere persone affette da fibrosi cistica con mutazioni rare reattive.
Puoi leggere qui l’articolo e la lettera che è stata inviata.
La fibrosi cistica, una malattia genetica causata da mutazioni del gene CFTR, incide significativamente sulla qualità della vita e sull’aspettativa di vita dei pazienti. Kaftrio®, un modulatore del CFTR, ha dimostrato benefici trasformativi per coloro che possiedono la variante F508del, migliorando la funzionalità polmonare e la salute generale.
Dati recenti suggeriscono che Kaftrio® sia efficace anche per molte altre rare varianti del CFTR. L’ECFS e la CFE sottolineano l’importanza di considerare tali evidenze per garantire un accesso equo a questo trattamento che incide sulla qualità della vita delle persone malate di FC.
Le due organizzazioni evidenziano la necessità che l’EMA includa nel processo decisionale i dati provenienti da esperimenti in vitro e studi reali. Esse sostengono l’approvazione di Kaftrio® per tutti i pazienti con FC che presentano almeno una variante non-F508del responsiva, eventualmente valutata attraverso un breve ciclo di terapia.
L’ECFS e la CFE sono fiduciose che l’EMA prenderà in considerazione positivamente questa richiesta, permettendo a un maggior numero di persone con fibrosi cistica di beneficiare di Kaftrio®.