La FDA approva la richiesta di revisione di Vertex per estendere la somministrazione di Orkambi ai bambini nella fascia 6-11 anni
Con un comunicato stampa ufficiale diffuso in data 28/9 Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che la Food and Drug Administration – FDA ha approvato l’estensione della somministrazione del farmaco Orkambi per il trattamento della fibrosi cistica in soggetti di età compresa tra i 6 e gli 11 anni che presentino due copie della mutazione F508del, la più diffusa tra le mutazioni della fibrosi cistica. L’approvazione si è basata sui risultati di uno studio open label di fase 3 già presentati alla 39^ Conferenza Europea sulla Fibrosi Cistica di Basilea dello scorso Giugno e che verranno riproposti anche nel corso della Conferenza Annuale Nordamericana prevista dal 27 al 29 Ottobre a Orlando, Florida. Si stima che, grazie all’estensione del farmaco, negli Stati Uniti siano circa 11.000 i bambini che potenzialmente potrebbero beneficiare della terapia. Ricordiamo che in Europa il farmaco è approvato solo per i pazienti da 12 anni in su, ma si attendono gli esiti di uno studio di fase 3 che potrebbero supportare anche la potenziale estensione per i bambini dai 6 agli 11 anni che presentino due copie della mutazione F508del.