IL CORRETTORE DI NUOVA GENERAZIONE VX-445 ENTRA NEGLI STUDI DI FASE III
La casa farmaceutica Vertex ha annunciato l’avvio di due studi di Fase III per il correttore di nuova generazione VX-445 in regime di tripla associazione con Tezacaftor e Ivacaftor. I dati di efficacia e sicurezza che verranno raccolti nelle due sperimentazioni serviranno a supportare la domanda di approvazione di questo nuovo regime terapeutico negli Stati Uniti.
Il primo studio di Fase III coinvolgerà circa 360 soggetti con fibrosi cistica con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F508del/Min) del gene CFTR.
Il secondo studio di Fase III coinvolgerà circa 100 soggetti con fibrosi cistica con doppia copia della mutazione F508del, la mutazione più comune della fibrosi cistica.
L’avvio dello studio in soggetti con doppia copia della mutazione F508del è supportato dai dati relativi agli studi di Fase II che hanno evidenziato miglioramenti medi assoluti nella percentuale del valore predetto di volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1) di 11 punti percentuali durante le 4 settimane di trattamento quando, VX-445 (200mg giornalieri), è stato integrato in soggetti che assumevano già Tezacaftor in combinazione con Ivacaftor. Durante gli studi di Fase II, i regimi a tripla associazione con VX-445 sono stati generalmente ben tollerati e la maggior parte degli eventi avversi riscontrati si è rivelata di gravità da lieve a moderata.
Vertex ha inoltre annunciato la sicurezza e l’efficacia dei risultati derivati da studi di Fase II, condotti in soggetti con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima, del potenziatore VX-561, in regime di somministrazione giornaliera, in triplice combinazione con un correttore di nuova generazione (VX-659 o VX-445) e Tezacaftor. Gli studi di Fase II, hanno evidenziato miglioramenti medi assoluti nella percentuale del valore predetto di volume espiratorio forzato in un secondo (ppFEV1) rispettivamente di 12.2 e 11.7 punti percentuali alla quarta settimana di trattamento rispetto al basale, per i regimi a tripla combinazione con VX-659 e VX-445. I regimi a tripla combinazione con somministrazione giornaliera sono stati generalmente ben tollerati e la maggior parte degli eventi avversi riscontrati sono di gravità da lieve a moderata. A seguito di un confronto con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, Vertex intende condurre ulteriori prove di dosaggio per VX-561 a supporto dello sviluppo di regimi a tripla associazione con somministrazione giornaliera.