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Vertex Pharmaceuticals ha reso noti i risultati di uno studio fase III nei bambini con fibrosi cistica di età compresa tra 6 ed 11 anni con due copie della mutazione F508del: lo studio ha raggiunto l’endpoint primario con un miglioramento statisticamente significativo della variazione assoluta dell’indice di clearance polmonare (LCI 2,5) rispetto al placebo somministrato nelle 24 settimane di trattamento. Ricordiamo che l’indice di clearance polmonare è una misura sensibile della funzione polmonare nella malattia, indica infatti in farmacologia il volume virtuale di plasma che l’organo è in grado di depurare da una certa sostanza nell’unità di tempo. L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato l’endpoint primario dello studio, dato che andrà a supporto della richiesta che Vertex Pharmaceuticals presenterà nel primo semestre 2017 per l’estensione all’immissione in commercio di Orkambi per questa popolazione di pazienti.

I dati del precedente studio di fase III in aperto del settembre 2016, sempre nella stessa fascia di età avevano già dimostrato una buona tolleranza della molecola ed avevano portato all’approvazione del farmaco da parte della Food and Drug Administration. Jeffrey Chodakewitz, vice presidente esecutivo e capo dell’area medica di Vertex ha commentato i dati affermando che “Questo studio è un’importante integrazione dei dati a lungo termine sui pazienti con più di 12 anni, recentemente presentati, i quali suggeriscono che Orkambi può modificare il corso della fibrosi cistica. Questi nuovi dati dimostrano che trattare la causa di fondo della malattia con questo farmaco migliora la funzione polmonare anche nei pazienti più giovani. Ci stiamo preparando a presentare questi importanti dati all’EMA nella prima metà del 2017, e non vediamo l’ora di portare Orkambi ai bambini europei idonei il più presto possibile”.

In Europa circa 3.400 bambini dai 6 agli 11 anni sono portatori di due copie della mutazione F508del.