« News

Con un comunicato stampa del 5 Febbraio 2024, Vertex Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi della nuova triplice combinazione per la FC venzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor al termine di una serie di trials clinici di fase 3.

I primi due studi, SKYLINE 102 e SKYLINE 103, sono stati condotti per testare l’efficacia rispetto a Kaftrio della nuova triplice combinazione da assumere una volta al giorno per le persone con FC con almeno una mutazione F508del e hanno avuto una durata di 52 settimane, a differenza degli studi condotti su Kaftrio che hanno avuto la durata di 24 settimane.

Il terzo studio invece, a braccio singolo e denominato RIDGELINE 105, è stato condotto sui bambini con FC di età compresa tra 6 e 11 anni con almeno una mutazione responsiva a Kaftrio. Aveva come endpoint primario la valutazione della sicurezza di questa triplice combinazione ed è stato condotto per 24 settimane.

Prima della randomizzazione, tutti i pazienti arruolati hanno ricevuto una somministrazione iniziale di Kaftrio per 4 settimane, al termine delle quali sono stati misurati Fev1, cloro sudorale e altri parametri funzionali di riferimento. Sia i risultati a 24 che a 52 settimane hanno dimostrato la non inferiorità di questa triplice combinazione rispetto a Kaftrio – in alcuni casi anche la maggiore efficacia nella riduzione dei livelli di cloro nel sudore e nel miglioramento della Fev1 – ed in generale un livello analogo di sicurezza e tollerabilità. In particolare i risultati dello studio RIDGELINE 105 hanno dimostrato il potenziale beneficio del trattamento precoce per prevenire gli effetti degenerativi della malattia.

I risultati completi degli studi verranno presentati nei congressi scientifici del 2024, mentre è stato annunciato che l’azienda procederà con la sottomissione agli enti regolatori (FDA e EMA) a metà 2024, richiedendo, per gli Stati Uniti, la procedura breve di revisione.

In allegato il comunicato stampa ufficiale diffuso dall’azienda.