45° Conferenza European Cystic Fibrosis Society: Vertex presenta nuovi dati che dimostrano i benefici dei modulatori CFTR
Si è da poco conclusa la 45° Conferenza sulla Fibrosi Cistica della European Cystic Fibrosis Society che si è tenuta a Rotterdam e i dati presentati da Vertex, raccolti nel Registro dei pazienti della Fondazione statunitense per la FC, dimostrano i benefici del trattamento precoce e a lungo termine con i modulatori CFTR.
I dati sono relativi ad oltre 16.000 persone trattate con Kaftrio in combinazione con ivacaftor per una media di nove mesi. Lo studio, durato cinque anni, ha dimostrato che il trattamento real-world con Kaftrio in combinazione con ivacaftor è associato ad un miglioramento della funzionalità polmonare, a una riduzione del 77% del rischio di esacerbazioni polmonari rispetto al basale pre-Kaftrio in combinazione con ivacaftor, nonché ad una riduzione dell’87% del rischio di trapianto polmonare e a una riduzione del 74% del rischio di morte, rispetto alla popolazione storica di pazienti del Registro della Fondazione statunitense per la FC del 2019. È evidente dunque come il trattamento con Kaftrio in combinazione con ivacaftor potrebbe avere un impatto sulla traiettoria di declino della malattia polmonare dovuta a FC.
La casa farmaceutica americana ha inoltre presentato i dati di uno studio real-world a lungo termine che dimostra come l’inizio del trattamento con Kalydeco in età precoce (6-10 anni) preservi la funzionalità polmonare in misura maggiore rispetto a quando Kalydeco viene iniziato in età più avanzata. Questi risultati dimostrano l’importanza del trattamento precoce con questo farmaco per i pazienti eleggibili.
“Oggi – ha dichiarato Carmen Bozic, M.D. Executive Vicepresident, Global Medicines Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Vertex – possiamo dirci più vicini che mai al nostro traguardo finale, ovvero quello di garantire a tutti coloro che convivono con questa patologia trattamenti altamente efficaci”.
