Parere positivo da parte del CHMP per KAFTRIO® in combinazione con KALYDECO® per il trattamento della FC nei pazienti che presentano almeno una mutazione F508del
Se approvato, i pazienti di età pari o superiore a 12 anni con almeno una copia della mutazione F508del e una mutazione gating (F/G) oppure una mutazione con funzione residua (F/RF) potranno beneficiare del nuovo regime in tripla combinazione
ROMA – 26 marzo 2021 La casa farmaceutica Vertex ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con KALYDECO® (ivacaftor) per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età pari o superiore a 12 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), la mutazione più comune al mondo causa della FC .
Con il recepimento della Commissione Europea, la maggior parte dei pazienti affetti da FC in Europa saranno eleggibili per il trattamento. Il parere positivo da parte del CHMP è stato supportato dai risultati di uno studio di FASE III (Studio 445-104) che ha valutato il regime in tripla combinazione su pazienti di età pari o superiore a 12 anni eterozigoti per la mutazione F508del nel gene CFTR e una mutazione gating (F/G) oppure una mutazione con funzione residua (F/RF) 2.
Lo studio è stato condotto da Vertex per integrare gli altri studi di FASE III che hanno mostrato risultati positivi per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor in pazienti di età pari o superiore ai 12 anni che presentavano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) ed ha mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi negli endpoint primari e secondari, inclusa la funzione polmonare.
In Europa, KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in combinazione con KALYDECO® è attualmente autorizzato per il trattamento di pazienti affetti da FC di età pari o superiore ai 12 anni con un genotipo F/F o F/MF.
KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con KALYDECO® (ivacaftor)
KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con KALYDECO® (ivacaftor) è un farmaco sviluppato per il trattamento della Fibrosi Cistica in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che presentano due mutazioni F508del (F/F) o una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
Il farmaco è stato studiato per intervenire sulla quantità e sulla funzione della proteina F508delCFTR presente sulla superficie cellulare. L’attuale Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa è stata supportata dai risultati positivi di due studi di FASE III su pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da FC: uno studio di FASE III di 24 settimane su 403 pazienti che presentavano una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) ed uno studio di FASE III di 4 settimane su 107 pazienti che presentavano due mutazioni F508del (F/F).3
Il comunicato stampa integrale è disponibile in allegato alla news.