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In data 21 agosto, come reso noto dall’Agenzia Europea per i medicinali-EMA, è stata autorizzata in Europa la commercializzazione del farmaco Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor).

Il farmaco, in regime di combinazione con ivacaftor, è autorizzato per il trattamento di persone affette da fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima o due mutazioni F508del nel gene CFTR. L’autorizzazione si basa sull’efficacia del farmaco in pazienti con esigenze mediche importanti e non soddisfatte. In termini di sicurezza, Kaftrio è stato ben tollerato. Pertanto, l’EMA ha ritenuto che i benefici di Kaftrio sono superiori ai rischi e che il suo uso può essere autorizzato nell’UE.

Kaftrio è stato qualificato come “medicinale orfano” (medicinale utilizzato nelle malattie rare) il 14 dicembre 2018.

Come agisce Kaftrio?
Due dei principi attivi di Kaftrio, elexacaftor e tezacaftor, aumentano il numero di proteine CFTR sulla superficie cellulare, mentre l’altro, ivacaftor, migliora l’attività della proteina CFTR difettosa. Questi effetti si sommano e rendono il muco e i succhi digestivi meno densi, contribuendo in tal modo ad alleviare i sintomi della malattia.

Come si usa Kaftrio?
Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica, e deve essere prescritto solo da un operatore sanitario esperto nel trattamento della fibrosi cistica. Kaftrio è disponibile in compresse. Ogni compressa contiene 100 mg di ivacaftor, 50 mg di tezacaftor e 75 mg di elexacaftor e deve essere assunto in associazione con un altro medicinale contenente unicamente ivacaftor.

Quali sono le misure prese per garantire l’uso sicuro ed efficace di Kaftrio?
La casa farmaceutica che commercializza Kaftrio effettuerà uno studio sulla sicurezza a lungo termine del medicinale, anche nelle donne in gravidanza. Le raccomandazioni e le precauzioni che gli operatori sanitari e i pazienti devono osservare affinché Kaftrio sia usato in modo sicuro ed efficace sono state riportate anche nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo.
Come per tutti i medicinali, i dati sull’uso di Kaftrio sono costantemente monitorati. Gli effetti indesiderati riportati con Kaftrio sono valutati attentamente e qualsiasi azione necessaria alla salvaguardia dei pazienti è intrapresa.

Quali sono i rischi associati a Kaftrio?
Gli effetti indesiderati più comuni di Kaftrio sono cefalea, diarrea e infezioni delle vie respiratorie superiori (naso e gola). Possono anche verificarsi eruzioni cutanee, talvolta gravi.

Quali benefici di Kaftrio sono stati evidenziati negli studi?

Kaftrio, assunto in associazione con ivacaftor, è stato efficace nel migliorare la funzione polmonare in due studi principali su pazienti affetti da fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni. Il principale parametro dell’efficacia era basato sul ppFEV1, ossia la quantità massima di aria che una persona può espirare in un secondo rispetto ai valori di una persona media con caratteristiche analoghe. In questi studi, i pazienti hanno iniziato la terapia con un valore compreso tra il 60 e il 62 % della quantità d’aria espirata da una persona media sana.

Il primo studio è stato effettuato su 403 pazienti con una mutazione F508del più altre mutazioni . Dopo 24 settimane di trattamento, i pazienti che avevano assunto Kaftrio e ivacaftor presentavano un aumento medio del ppFEV1 di 13,9 punti percentuali rispetto a una riduzione di 0,4 punti percentuali nei pazienti che avevano assunto placebo.

Il secondo studio è stato effettuato su 107 pazienti con due mutazioni F508del. I pazienti che avevano assunto Kaftrio con ivacaftor hanno registrato un aumento medio del ppFEV1 di 10,4 punti percentuali, rispetto a un aumento di 0,4 punti percentuali nei pazienti che avevano assunto una associazione di ivacaftor e tezacaftor da soli.

Ulteriori informazioni sono disponibili sul sito dell’EMA: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/kaftrio