EMA: l’AIC condizionata può essere un’opzione normativa per l’accesso precoce al farmaco Trikafta
News dall’Europa per quanto riguarda l’approvazione di Trikafta, la triplice combinazione (ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor) per persone FC omozigoti F508del e eterozigoti composti F508del/altra mutazione. L’aggiornamento arriva da CF Europe-CFE, la Federazione Europea delle Associazioni di pazienti e familiari che rappresenta 48 associazioni in 39 paesi, tra cui LIFC per l’Italia.
Come pubblicato sul nostro sito lo scorso febbraio (leggi all’articolo) CF Europe ha sollecitato la procedura di approvazione del farmaco al Comitato per i medicinali per uso umano-CHMP dell’EMA, evidenziando i benefici del nuovo modulatore nella funzionalità polmonare dei pazienti.
In sintesi, nelle sue lettere all’EMA, l’ultima è dello scorso mese di maggio ed è allegata al presente articolo, CF Europe ha lanciato un appello al CHMP per concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata: una procedura per l’accesso precoce ad un farmaco basata su dati meno completi di quelli normalmente richiesti per le autorizzazioni standard. L’AIC condizionata viene rilasciata quando il beneficio dell’immediata disponibilità del farmaco supera i rischi derivanti dalla mancanza di dati completi. La richiesta è stata formulata alla luce dei significativi cambiamenti causati dal Covid negli standard di cura e nei servizi erogati ai pazienti con FC di tutta Europa e in virtù del fatto che anche l’attività dei trapianti ha subito un rallentamento.
Sebbene secondo CFE sia difficile affermare con certezza l’impatto di questa azione, la stessa dichiara che, sulla base della risposta fornita da EMA, l’AIC condizionata può essere considerata un’opzione normativa ed auspica di ricevere un aggiornamento a seguito del prossimo meeting del Comitato che si terrà alla fine del mese di giugno.
Infine, CFE garantisce di mantenere relazioni costanti con Vertex Pharmaceuticals e le autorità nazionali delle Associazioni aderenti, ribadendo il carattere di urgenza e richiamando tutte le parti interessate al buon senso per accelerare l’accesso alla terapia.