L’Europa autorizza il terzo farmaco per la fibrosi cistica
Nuova opzione di trattamento per i pazienti con due copie della mutazione F508del, la più comune fra le mutazioni del gene CFTR in fibrosi cistica. Il primo farmaco nella UE per il trattamento del difetto della proteina CFTR nei pazienti con una copia della mutazione F508del e una fra 14 mutazioni in cui la proteina CFTR mostra attività residua.
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di SYMKEVI (tezacaftor/ivacaftor) nell’ambito di un regime di associazione con ivacaftor (KALYDECO) per il trattamento dei pazienti con fibrosi cistica a partire dai 12 anni di età con due copie della mutazione F508del del gene CFTR, oppure con una copia della mutazione F508del e una fra le seguenti 14 mutazioni in cui la proteina CFTR mostra attività residua: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+ 3A-G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+ 5G-A, 3272-26A-G, e 3849+10kbC-T. Inoltre, il Comitato per i medicinali orfani dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha recentemente raccomandato il mantenimento della designazione di “farmaco orfano” per tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor.
L’Autorizzazione europea all’immissione in commercio è supportata dai risultati di due importanti studi di fase III, EVOLVE ed EXPAND, pubblicati sul New England Journal of Medicine nel novembre 2017. I risultati hanno dimostrato che il trattamento con tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor, in diverse popolazioni di pazienti con FC, fornisce una serie di benefici, inclusi miglioramenti statisticamente significativi della funzionalità polmonare, con un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato e in assenza di un aumento degli eventi avversi respiratori rispetto al placebo.
Le reazioni avverse più comuni sperimentate dai pazienti che hanno ricevuto tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor nel corso di studi clinici di fase III (dati aggregati e controllati verso placebo) sono state mal di testa e nasofaringite.
Tezacaftor/ivacaftor in associazione con ivacaftor è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA) nel febbraio 2018, e da Health Canada nel giugno dello stesso anno. Negli Stati Uniti e in Canada il medicinale viene commercializzato con il nome di SYMDEKO.