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Un sistema messo a punto dal gruppo di ricerca guidato dalla Dr.ssa Anna Cereseto, biologa del CIBIO, ha identificato il processo per ‘disinnescare’ la nuova molecola CRISPR/Cas9 capace di tagliare e riparare il DNA malato e distruggersi immediatamente dopo. Una piccola rivoluzione in Biomedicina già brevettata dall’Ateneo e pubblicata su Nature Communication, che si inserisce negli studi di terapia genetica volti ad evitare le complicanze legate alla permanenza delle molecole nel corpo. 

Le terapie geniche, sviluppatesi a partire dalla fine degli anni ’80 grazie all’avvento dell’ingegneria genetica, costituiscono una vera e propria rivoluzione per sconfiggere molte patologie ad oggi non ancora curabili, tra cui la fibrosi cistica, poiché permettono di inserire nelle cellule malate di un paziente un gene che può curarlo. Purtroppo ci sono alcuni effetti collaterali collegati alla metodologia più sicura per ‘tagliare e ricucire il genoma’ senza lasciare tracce o danni. Nel caso della molecola CRISPR/Cas9, capace di tagliare via dal DNA il gene responsabile della malattia, il problema consiste nel fatto che la permanenza incontrollata di tale molecola attiva nell’organismo potrebbe creare ‘errori’ non prevedibili. Proprio a soluzione di questo effetto arriva la ricerca del Centro per la Biologia Integrata (Cibio) dell’Università di Trento, pubblicata ieri su Nature Communications. ”Sul virus vettore che usiamo per trasportare la molecola in loco abbiamo aggiunto anche due molecole di RNA” – spiega la Dr.ssa Anna Cereseto, prima firmataria del paper – ” la prima ha la funzione di localizzare il punto esatto del DNA dove rilasciare la proteina curativa  CRISPR/Cas9; l’altra ha invece come obiettivo la proteina stessa. Quando la proteina effettua il taglio sul DNA, la sua azione si rivolge così automaticamente anche su sé stessa, annientandola. Un po’ come se entrasse in gioco un effetto specchio. Il risultato è che la proteina ‘curativa’ rimane in loco solo il tempo necessario per svolgere la sua azione e poi si dissolve. Abbiamo così dato origine a un circuito autolimitante, in grado di funzionare in modo efficiente e senza complicazioni.”

‘A Trento – aggiunge Cereseto – stiamo testando questo nuovo approccio in particolare sulla cura della fibrosi cistica e dell’atrofia muscolare spinale (SMA) ma le possibili applicazioni su altre malattie, in primis i tumori, sono numerose ed interessanti”. Alla realizzazione della ricerca, oltre all’unità guidata da Anna Cereseto e composta da Gianluca Petris e Antonio Casini, hanno partecipato anche i biologi Francesca Demichelis e Luciano Conti. Il sistema è stato subito brevettato (progetto SLiCES) per le sue grandi potenzialità in ambito applicativo.